Feature Article: Are mRNA Vaccines a Type of Gene Therapy?
关于 COVID-19 mRNA 疫苗的普遍误解之一是它们是基因治疗的一种形式。那么，这是真的吗？简短的回答是否定的，但让我们仔细看看原因。
你为什么跑步？
您是跑步者吗？虽然有很多人喜欢跑步作为一种锻炼方式或缓解压力，但我从来都不是他们中的一员。事实上，你唯一能看到我跑步的时候是我迟到或有紧急情况。换句话说，人们逃跑的原因各不相同。他们正在努力完成不同的事情。
疫苗和基因治疗也是如此。两者都是医疗干预，但它们的目标不同。疫苗的目标是预防或减轻由传染性病原体引起的疾病的严重程度;这包括使用遗传物质的疫苗，如信使 RNA （mRNA） 或 DNA。另一方面，基因治疗的目标是治疗或预防由一个人的基因引起的疾病。疫苗就像人们为了保持健康而奔跑，而基因疗法就像人们为了解决他们所处的情况而奔跑。
疫苗接种：像跑步一样保持健康
疫苗通过“训练”我们的免疫系统识别特定病原体来保护我们免受传染病的侵害，这样如果我们将来接触到它，我们的免疫系统就已经准备好了。COVID-19 信使 RNA （mRNA） 疫苗通过为 SARS-CoV-2 病毒上的刺突蛋白提供基于 RNA 的蓝图来做到这一点。我们的细胞有读取 mRNA 蓝图和制造蛋白质的机器。事实上，我们的细胞读取 mRNA 蓝图并制造我们的身体每天生存所需的蛋白质。当然，我们的身体不需要 SARS-CoV-2 刺突蛋白，那么会发生什么呢？这个问题有两个重要方面需要考虑：
- 蛋白质制成后会发生什么。当疫苗递送的 mRNA 进入细胞时，它的处理方式与任何其他 mRNA 片段相同——细胞读取它并复制刺突蛋白。不过，这种蛋白质与其他蛋白质的区别在于，一旦制造出刺突蛋白，我们的身体就会意识到它不是经常存在的蛋白质之一。这会导致我们免疫系统中的细胞攻击它，将其分解成碎片，并使用这些碎片来激活免疫系统的其余部分。通过进行这项练习，我们的身体会摆脱刺突蛋白，但会通过运动过程中产生的免疫记忆细胞记住它。
- 蛋白质的产量。重要的是，mRNA 还包括一种机制，可以确保我们的细胞不会被过多的蛋白质淹没。想想我爱露西的场景，露西和埃塞尔无法跟上糖果包装线。我们的细胞也是如此。如果 mRNA 片段永远留在细胞中，细胞将继续产生该蛋白质并很快被它淹没。出于这个原因，mRNA 链具有限制 “蓝图 ”在 mRNA 被破坏之前可以使用多少次的机制。发生这种情况的主要方式之一是在 mRNA 链末端存在“poly（A） 尾巴”。“A”代表腺嘌呤，腺嘌呤是 mRNA 的组成部分之一。一系列几个腺嘌呤分子在 mRNA 链的末端排成一排，就像一条尾巴。每次使用 mRNA 蓝图制造蛋白质时，都会去除一个腺嘌呤分子。最终，尾巴变得太短，以至于 mRNA 无法继续使用，并被细胞破坏。疫苗中递送的 mRNA 也会发生相同的过程。结果，疫苗递送的 mRNA 在接种疫苗后几天就消失了，一旦 mRNA 蓝图消失，就无法再制造刺突蛋白。
基因疗法：就像跑步来解决某种情况
虽然同卵双胞胎几乎共享相同的 DNA，但我们其他人却没有。我们每个人都有独特的基因构成。异卵双胞胎和非双胞胎兄弟姐妹共享大约 50% 的 DNA，即使他们有相同的父母。发生这种情况是因为每个父母都引入了哪些基因，以及基因在妊娠发育过程中的复制方式。这就是为什么有些遗传模式会从一代传到下一代，但其他遗传模式似乎是随机发生的。有时，遗传遗传模式或随机变化（称为突变）的结果会使一个人容易患上某种疾病。许多情况，有些比其他情况更常见，可能是由遗传引起的，包括镰状细胞病、血友病、囊性纤维化，以及一些糖尿病、癌症、自闭症、失明和心理健康状况的病例。重要的是，并非每个具有特定基因的人都会患上相关疾病，因为通常其他因素，如一个人的环境或生活方式选择，也会影响某人是否患上这种疾病。然而，当一个人的病情是遗传的结果时，基因疗法可能提供一种方法来治疗他们或防止症状发展或恶化。
基因治疗可以根据病情采取不同的形式。例如，对于某些免疫缺陷病症，患者血液中的细胞（称为干细胞）被去除并感染含有工作基因的病毒。一旦基因被整合到细胞的 DNA 中，细胞就会被纯化并放回人体体内，新基因会恢复缺失的功能。在其他情况下，在去除细胞后，使用基因编辑工具删除或修复有缺陷的 DNA，例如从细菌中分离出来的称为 CRISPR-Cas9 的工具。这两种方法都为镰状细胞病患者带来了许可产品。
在某些情况下，无法去除细胞进行治疗，例如在血友病患者中。在这种情况下，肝脏不会产生凝血所需的蛋白质。在临床试验中，基因疗法已被用于成功地将该蛋白质的基因引入受影响个体的肝细胞。虽然接受治疗的人并不总是像没有血友病的人那样产生那么多的蛋白质，但他们能够产生一些蛋白质，从而提高他们的血液凝结能力。
在基因治疗方面，有几个考虑因素很重要：
- “基因治疗”一词代表了许多方法。它们可能涉及 DNA 或 mRNA。如前所述，细胞可以在体内处理或从体外取出、改变和替换。在他们旨在帮助受特定疾病影响的个人或群体方面，他们的努力可以是直接或间接的，这意味着一旦交付给接受者，特定疗法为缓解疾病所做的工作可能会有所不同。例如，该疗法可以直接靶向癌细胞，或者它可能通过帮助人自身的免疫系统更好地靶向癌细胞而起作用。
- 基因治疗科学，就像所有科学研究领域一样，也在不断发展。尽管几十年来一直致力于研究基因治疗的潜在用途，但我们仍在继续学习。机会范围很广，但每个潜在的应用都是独一无二的。COVID-19 mRNA 和 DNA 疫苗为人类迈向进步迈出了重要的一步，因为它们产生了可应用于基因治疗的信息，但许多潜在的疗法（和其他疫苗应用）仅处于开发的早期阶段，并非所有疗法都会起作用。因此，重要的是要意识到，每项研究都不会产生用于人体的产品，这是可以的。这些努力有助于我们学习，并希望在此过程中，其中一些能生产出安全有效的疫苗或疗法。
- 由于这些原因，应始终谨慎评估有关基因治疗的一般性陈述，因为有人可能会使用不具有可比性的例子——要么是因为他们自己不理解科学的细微差别，要么仅仅是因为他们试图激起恐惧和焦虑。
总结
我们通常不会考虑我们的基因，因此听到疫苗或疗法提供遗传物质可能会很可怕。然而，意识到遗传物质（如 mRNA）可以出于不同的原因以不同的方式使用，可以帮助消除一些恐惧。我们可以利用我们的知识来防止人们因接种疫苗而死亡或延缓某人因基因治疗而失明，这个想法令人难以置信。因此，当您听到有关 mRNA 疫苗或疗法的可怕消息时，请记住跑步者——然后开始整理您听到的内容，看看它是否像听起来那么可怕。
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